6月10日，诺华宣布，国家药品监督管理局日前已批准甲磺酸达拉非尼胶囊（泰菲乐）联合曲美替尼片（迈吉宁）的一项新适应症，用于治疗携带BRAF V600E突变阳性、放射性碘难治或不适用、且血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGFR-TKI）治疗失败的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌成人患者。该联合疗法由此迎来在中国获批的第四个适应症。
此次获批基于一项由中国研究中心主导的全球多中心Ⅲ期临床试验，广泛入组亚洲患者。研究显示，联合治疗组中位无进展生存期（mPFS）达12.8个月，较安慰剂组的3.7个月提高了9.1个月，疾病进展或死亡风险降低62%。客观缓解率（ORR）达到57.4%。总生存期数据尚未成熟，但已呈现获益趋势。安全性方面未观察到新的信号。
甲状腺癌在中国发病率已居恶性肿瘤第二位，其中分化型甲状腺癌（DTC）占95%以上。一旦进展为放射性碘难治（RAIR）并伴有远处转移，患者5年生存率显著下降。BRAF V600E突变是分化型甲状腺癌尤其是乳头状甲状腺癌中最高频的驱动基因变异，发生率可达86%。该突变持续激活MAPK信号通路，促进肿瘤细胞异常增殖，同时抑制钠碘同向转运体（NIS）表达，是导致摄碘能力丧失和RAIR-DTC发生的关键机制之一。
南开大学第一附属医院、中国抗癌协会甲状腺癌专业委员会主任委员高明教授表示：“此次获批是基于首次由中国主导的全球多中心DTC Ⅲ期试验，证实达拉非尼联合曲美替尼可为这类患者带来明确的临床获益和可控的安全性。该治疗方案获批的重大意义不止于为晚期治疗增添一个优效方案，更强有力地印证了将分子检测深度整合DTC诊疗全流程患者管理的核心价值，推动DTC治疗向更加精准、个体化的方向发展。”
达拉非尼联合曲美替尼采用双靶点抑制策略：达拉非尼靶向抑制BRAF V600E突变，曲美替尼作用于下游MEK通路，二者协同阻断MAPK信号通路。此前，RAIR-DTC的系统治疗以多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）为主，部分患者在治疗失败后仍面临后续选择有限和安全性问题等挑战。
南方+记者 严慧芳
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